摘要：
基因编辑公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）股价周三在美股盘前上涨约10%，开盘初期延续强劲涨势。此前该公司与FDA顾问小组于昨天就其与Vertex P... 基因编辑公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）股价周三在美股盘前上涨约10%，开盘初期延续强劲涨势。此前该公司与FDA顾问小组于昨天就其与Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同开发的基因编辑疗法举行了会议，并且获得FDA小组积极回应。这种名为 exa-cel 的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法，为全世界首个CRISPR基因编辑疗法，目前正在接受FDA对严重镰状细胞病（SCD）的审查。如果获得批准，这将是全球第一个获得美国监管机构批准的基因编辑疗法。
据悉，美国食品药品管理局（FDA）的一个独立专家小组此前对CRISPR Therapeutics（CRSP.US）和Vertex Pharma（VRTX.US）共同开发的首个针对镰刀状细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）做出了积极回应。
FDA的细胞、组织和基因治疗咨询委员会的会议很不寻常，因为FDA没有要求小组成员就药物的风险-收益情况进行投票。相反，监管机构要求专家组成员就开发商是否必须进行额外的研究发表意见。
虽然独立的专家没有指出这种疗法存在严重的安全问题，但几位成员指出需要进行更多的研究。
FDA的咨询委员会发布不具约束力的建议。然而，监管机构通常会在对授权做出最终的决定之前遵循这些建议，就exa-cel而言，最终决定预计将在12月8日或之前做出。
在华尔街，分析师们普遍对FDA的最终批准持乐观态度，BMO的分析师们更是预计CRISPR上行空间达20%。
来自William Blair的分析师Sami Corwin写道：“我们认为这次AdCom会议传递出非常积极的型号，并支持12月8日PDUFA批准exa-cel用于SCD。”分析师Corwin认为，这些公司迄今提交的安全性和有效性数据，以及他们收集上市后15年数据的计划，将足以解决FDA对一个被称为“脱靶编辑”的安全问题的担忧。
该分析师给予CRISPR和Vertex“跑赢大盘”评级，在报告中写道：“我们仍然认为，从长远来看，exa-cel可能会成为一款畅销产品。”
BMO Capital Markets、巴克莱银行和花旗银行也持有类似的观点，预计FDA将在12月PDUFA日期前批准exa-cel。
BMO的分析师们预计，由于此次会议取得了“积极成果”，预计CRISPR和Vertex （VRTX）的股价将分别上涨10%-20%，以及2%-3%。
与此同时，对这两只股票给予“与大盘持平”的巴克莱银行则认为，SCD和输血依赖型β地中海贫血（TDT）症状都将获得exa-cel治疗症状批准。关于TDT批准的决定，预计美国监管机构将于2024年3月30日做出。
